티카로스, CAR-T 치료제 슬롯사이트 업 1·2a상 승인…"B세포 림프종 대상"

키메릭항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발 비상장 바이오벤처 티카로스가 리드 파이프라인 슬롯사이트 업에 진입했다.

티카로스는 식품의약품안전처로부터 CAR-T 치료제 'TC011' 슬롯사이트 업 1·2a상 허가를 받았다고 8일 밝혔다.TC011 슬롯사이트 업은 재발성 또는 불응성 B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 진행된다. CD19를 타깃한다. 티카로스의 CAR-T 파이프라인(신약 후보물질)이 사람 대상 슬롯사이트 업에 들어가는 건 이번이 처음이다.

TC011에는 티카로스의 'CLIP CAR' 플랫폼 기술이 적용됐다. CAR-T 치료제는 T세포와 암세포를 결합하는 항체 절편과 이 절편을 연결해 T세포에 활성화 신호를 전달하는 CAR 백본으로 구성된다.

CLIP CAR 기술은 CAR-T세포와 종양세포 접촉면인 면역 시냅스를 안정화시키는 역할을 한다. CAR 백본의 구조에 변화를 가하는 방식을 통해서다. CAR-T가 암세포와 보다 안정적으로 결합할 수 있도록 하는 것이다.TC011 슬롯사이트 업은 슬롯사이트 업 1상 후 2a상으로 이어질 수 있는 '심리스(seamless)' 방식으로 진행된다. 슬롯사이트 업 규모는 1상은 10여명, 2a상은 70명을 계획하고 있다. 회사 측은 "슬롯사이트 업 2상은 말기 암 환자를 대상으로 하는 만큼 일부 제조 실패 가능성을 감안한 규모"라고 했다.

티카로스는 일반적인 CD19 CAR-T가 타깃하는 거대 B세포 림프종(DLBCL) 뿐만 아니라, 소포림프종과 외투세포림프종 등 B세포 유래 림프종을 모두 포함한 슬롯사이트 업 1상을 진행할 계획이다.

슬롯사이트 업 1상에서 도출한 권장 용량으로 슬롯사이트 업 2a상을 진행하고, 여기에선 거대 B세포 림프종 환자군 대상 슬롯사이트 업에 집중할 계획이다. 슬롯사이트 업 1상 데이터를 바탕으로 다른 적응증으로의 슬롯사이트 업 확장 여부을 결정할 계획이다.회사 관계자는 "TC011은 단기적으로 보여줄 우수한 항암효과 뿐만 아니라 장기적인 관점에서도 재발을 억제하고 초기에 보여준 완치율을 이어갈 수 있을 것으로 기대한다"고 했다.

티카로스는 면역학 전문가인 최경호·최은영 서울의대 교수와 전문경영인인 이재원 대표가 2018년 공동 창업했다. CLIP CAR 기술은 서울대 산합협력단에서 이전된 기술이다.

티카로스는 슬롯사이트 업 결과에 따라 이르면 내년 말 기업공개(IPO)에 나설 계획이다. 지난해 시리즈C 단계로 약 250억원을 유치했다.

한재영 기자 jyhan@hankyung.com