젬백스, 'GV1001' 진행성핵상마비 식약처 슬롯 꽁 머니 지정

국내 2상 환자등록 88% 완료
조건부 허가 신청 목표

젬백스앤카엘은 지난 22일 진행성핵상마비(PSP) 치료 후보물질 ‘GV1001’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 슬롯 꽁 머니’으로 지정받았다고 23일 밝혔다.

슬롯 꽁 머니 지정은 슬롯 꽁 머니의 개발을 지원하는 제도다. 국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 대해 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 것으로 기대되는 경우 지정한다.개발 단계 슬롯 꽁 머니으로 지정될 경우 신속심사 자격을 얻게 된다. 임상 2상 후 3상 조건부 허가를 신청할 수 있다. 품목허가 이후 유효기간 연장 및 시장 독점권 부여 등의 혜택도 받을 수 있다.

젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인한 후 조건부 허가를 신청하겠다는 계획이다. 미국 식품의약국(FDA) 등 해외에서도 슬롯 꽁 머니 지정 절차를 진행할 예정이다.

PSP는 비정형 파킨슨증후군으로 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이며 치료 대안이 제한적이다.젬백스는 국내에서 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다. 현재까지 전체 대상자의 88%인 66명 환자에 대한 등록을 마쳤다. 지난 9일(현지시간)에는 미국 식품슬롯 꽁 머니국(FDA)으로부터 임상 2상을 승인받았다.

젬백스 관계자는 “국내는 물론 글로벌 슬롯 꽁 머니에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 개발에 최선을 다하겠다”고 했다.


박인혁 기자 hyuk@hankyung.com