한올·대웅·뉴론, 파킨슨병 치료제 온라인 슬롯 임상 1상서 안전성 입증

투약 후 발생한 이상반응 위약과 비슷
하루 1회 경구투여로 편의성 확보 가능

한올바이오파마는 대웅제약, 뉴론파마슈티컬즈와 공동 개발 중인 파킨슨병 치료제 온라인 슬롯의 임상 1상에서 긍정적 결과를 확보했다고 25일 밝혔다.

온라인 슬롯는 뉴론파마슈티컬즈가 발굴한 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질다. Nurr1을 활성화해 체내 도파민 수치를 높이고, 신경세포의 사멸을 막아 증상과 병인을 동시에 치료하는 것을 목표하고 있다. 한올바이오파마와 대웅제약은 2022년 뉴론파마슈티컬즈의 초기 투자자로 첫 연을 맺은 후 지난해 파킨슨병 치료제 개발을 위한 공동개발에 진입하며 오픈 콜라보레이션을 확대했다.뉴론파마슈티컬즈는 이번 온라인 슬롯 1상 진행을 위해 마이클 J.폭스 재단(MJFF)으로부터 170만 달러(약 23억 원)의 연구 보조금을 지원받았다.

임상은 건강한 성인 76명을 대상으로 온라인 슬롯 경구제를 단회투여(SAD)와 반복 투여(MAD)하는 방식으로 진행됐다. 참가자들은 SAD 시험에서 온라인 슬롯를 1일 1회, MAD 시험에서는 12일간 1일 1회 간 온라인 슬롯를 투여한 후 위약 대비 안전성과 내약성, 그리고 약동학적(PK) 특성을 평가했다.

시험 결과 온라인 슬롯는 5개의 용량에서 우수한 안전성을 나타냈으며, 약력학 분석에서 1일 1회 경구투여 시 위약 대비 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다. 온라인 슬롯를 투여한 환자군과 위약군 사이 투약 후 발생한 이상반응(TEAE)의 비율이 동등하게 나타났으며, 용량 증량에 따른 부작용이나 심각한 이상반응 역시 관찰되지 않았다.온라인 슬롯에서 사용된 용량 모두 사전에 설정된 최대 무독성 용량(NOAEL)보다 낮은 수준으로, 우수한 안전성과 내약성을 나타냈다.

이번 임상 결과를 토대로 3사는 파킨슨병 환자를 대상으로 온라인 슬롯의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상에 진입한다는 계획이다.

정승원 한올바이오파마 대표는 “파킨슨병의 근본적 치료제를 개발하는데 있어 중요한 또 하나의 단계를 성공적으로 마무리하게 되어 기쁘게 생각한다”며, “이번 온라인 슬롯 1상의 결과가 전 세계 파킨슨병 환자들과 보호자들에게 희망이 될 것으로 기대한다”고 말했다.김덕중 뉴론파마슈티컬즈 대표는 “임상 1상을 통해 건강한 성인에서 온라인 슬롯의 안전성을 확인함에 따라 빠른 시일 내 환자들을 대상으로 한 임상에 진입하겠다”고 말했다.

이영애 기자 0ae@hankyung.com